Le baclofène pourrait être utile dans le syndrome de Lesch-Nyhan

fondation-groupama.com – Docteur Reine Noël

Le syndrome de Lesch-Nyhan (SLN) est une maladie héréditaire très rare du métabolisme des purines, un ensemble de molécules qui jouent un rôle important dans certaines réactions de l’organisme, notamment au niveau de l’acide désoxyribonucléique (ADN) et de l’acide ribonucléique (ARN) (acides nucléiques qui contiennent le code génétique d’un individu). Ce syndrome se traduit par une surproduction d’acide urique associée à un retard psychomoteur et à des troubles neurologiques et comportementaux. Le traitement est symptomatique.

La plupart des thérapeutiques, qu’elles soient pharmacologiques (comme les anti-spastiques, les antipsychotiques, les antiparkinsoniens ou les compléments diététiques) ou cellulaires (substitution enzymatique ou l’utilisation des cellules souches) n’ont pas donné de résultats probants.

Les auteurs de cet article rapportent les résultats obtenus chez 3 patients atteints du syndrome de Lesch-Nyhan ayant reçu des injections intra-thécales (injection dans le liquide céphalo-rachidien selon une technique proche de la péridurale) de baclofène. Le baclofène utilisé primitivement pour certains symptômes neurologiques est aujourd’hui l’objet d’essais très prometteurs dans l’addiction alcoolique.

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