RTU – Principes et éléments d’information sur les modalités d’élaboration et de mise en oeuvre par l’ANSM – Octobre 2012

La sécurité d’emploi d’un médicament est assurée par un rapport positif entre les bénéfices et les risques de son utilisation dans l’indication considérée. Ce rapport positif fonde l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dont le cadre est défini par le résumé des caractéristiques du produit (RCP). L’usage d’un médicament en dehors des indications validées par l’AMM peut exposer l’utilisateur à un rapport bénéfice-risque mal établi, voire défavorable en cas de bénéfices inconnus ou non évalués.

Le bon usage d’un médicament repose donc notamment sur le respect de son AMM et, le cas échéant, des recommandations temporaires d’utilisation (RTU) ou de son autorisation temporaire d’utilisation (ATU), (article. L. 5121-14-3 du code de la santé publique). La Commission européenne et l’ANSM en France ont la responsabilité de définir et d’autoriser ces usages. Il est rappelé que l’AMM doit demeurer la norme.

Cependant, certains médicaments sont prescrits en dehors de l’AMM, soit pour répondre à un besoin de santé publique non assuré dans le cadre d’une AMM existante, soit pour assurer l’accès du médicament à certains sous-groupes de patients peu étudiés ou non ciblés dans le dossier d’enregistrement ayant fondé l’AMM.
La loi du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé (Annexe I) introduit la possibilité d’encadrer des utilisations en dehors du cadre de l’AMM par des Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU) pour des médicaments bénéficiant déjà d’une AMM en France. Le décret n° 2012-742 du 9 mai 2012 relatif aux recommandations temporaires d’utilisation des spécialités pharmaceutiques en précise les conditions d’élaboration par l’ANSM (Annexe 2).

RTU Modalités d’élaboration